Цены на лекарственные препараты биологического происхождения для лечения редких заболеваний достигают заоблачных высот. Для самых дорогостоящих в мире лекарств не существует единой цены, и никто не ведет их учет. Эксперты Forbes исследовали многочисленные отчеты аналитиков Wall Street в области биотехнологической промышленности, чтобы обозначить кандидатов в свой перечень. Если цену на тот или иной препарат выяснить не удавалось, тогда эксперты использовали аналитические прогнозы.

Цены на подобные лекарства варьируются в зависимости от дозы, которая в свою очередь весьма сильно различается в зависимости от веса пациента и ряда других факторов. В перечень попали лекарственные препараты, годовая стоимость терапии которыми в среднем составляет от 200 тыс. долл. США на одного пациента. В него не вошли некоторые дорогостоящие противоопухолевые препараты, потому что пациент принимает их только в течение нескольких месяцев. Девять лекарственных препаратов, попавших в перечень Forbes, в основном применяются для лечения редких генетических заболеваний, поражающих менее 10 тыс. человек (табл.). Для борьбы с подавляющим большинством этих недугов других лекарств не существует вовсе. Поэтому биотехнологические компании устанавливают на них такие цены, какие им угодно.

Самым дорогостоящим в мире является препарат Soliris компании Alexion, применяющийся для лечения редкого генетического заболевания — пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ), встречающегося у 8 тыс. американцев. Годовой курс лечения одного пациента стоит 409,5 тыс. долл. США. В 2009 г. объем продаж Soliris составил 295 млн долл. США. За два года, в течение которых препарат продается в США, цена акций Alexion выросла на 130%.

В перевернутом с ног на голову мире ценообразования в фармотрасли, чем меньше число пациентов, которым помогает тот или иной препарат, тем дороже он стоит. Прежде чем исследовать эффективность Soliris для лечения ПНГ, Alexion испытывал препарат для борьбы с ревматоидным артритом, которым болеют 1 млн граждан США. Однако эти испытания оказались неудачными. Если бы они увенчались успехом, то тогда компании пришлось бы устанавливать гораздо меньшую цену, т.к. препарату пришлось бы конкурировать с более дешевыми средствами, стоимость годового курса терапии которыми составляет всего 20 тыс. долл. США.

Терапия средством Elaprase для лечения синдрома Хантера, встречающегося у 500 американцев, стоит 375 тыс. долл. США в год. Производит его британская компания Shire Pharmaceuticals. В 2009 г. объем продаж препарата составил 353 млн долл. США.

Еще один препарат для лечения редкого метаболического заболевания Naglazyme компании BioMarin Pharmaceuticals обходится в 365 тыс. долл. США в год.

Другая биотехнологическая компания — Viropharma — прогнозирует, что объем продаж ее препарата Cinryze увеличится через несколько лет с 95 млн долл. в 2009 г. до 350 млн долл. США. Годовая стоимость терапии составляет 350 тыс. долл.

Успешная деятельность биотехнологических компаний приходится на то время, когда продажи традиционных лекарственных препаратов неуклонно снижаются. По мнению аналитика компании Sanford C. Bernstein Джеффри Порджеса, будущее биотехнологической отрасли за лекарствами для лечения редких заболеваний.

Специальные биопрепараты стали дороже, чем кто-либо мог ожидать. В течение многих лет фармкомпании попро­сту игнорировали любое заболевание, не затрагивающее миллионы людей во всем мире. Ситуация изменилась в 1983 г., когда конгресс предоставил дополнительную монополию препаратам для лечения заболеваний, от которых в США страдают менее 200 тыс. человек.

В 1991 г. компания Genzyme выпустила препарат Ceredase для лечения болезни Гоше. Лечение этим препаратом, производимым из человеческой плаценты, стоит 150 тыс. долл. США в год. Некоторые аналитики наивно полагали, что с появлением в 1994 г. на рынке новой версии, выпускаемой на основе генно-инженированных клеток хомяков, цена упадет. Ничего подобного! Терапия новым препаратом Cerezyme стоит 200 тыс. долл. США, а его объем продаж приближается к 1 млрд долл.

Однако ростки конкуренции на рынке лекарственных препаратов для лечения редких заболеваний уже появляются. Британская Shire ожидает решения FDA в отношении нового препарата для лечения болезни Гоше. По прогнозам компании, стоить он будет на 15% дешевле, чем Cerezyme. Pfizer и израильская биотехнологическая компания Protalix испытывают препарат для лечения этого же заболевания, изготавливаемый на основе клеток моркови, который будет стоить еще дешевле. На рынок орфанных лекарств выходит и швейцарская фармкомпания Novartis. Именно вовлеченность крупных компаний, которым необходимо поправлять свои дела, может стать основным фактором снижения цен в этом сегменте.

По материалам журнала Forbes подготовил Илья Дугин